新华财经上海2月8日电（记者杜康）DNA、RNA、蛋白质、单细胞……围绕这些基础生命单元展开的模型，正加速走向药物设计等真实场景。

　　在生命科学的微观世界里，siRNA（小干扰RNA）因其精准“沉默”致病基因的能力，成为当前创新药研发中一条重要的“高潜”技术路线。然而，siRNA药物研发长期以来依靠经验试错的研发模式，难以规模化提效。当前，这一瓶颈正在被打破。随着“女娲RNA大模型”的深度应用，上海一家公司的siRNA药物筛选效率大幅提升。

　　这并非孤立的创新案例。目前，上海正通过“星河启智科学智能开放平台”（下称“星河启智平台”），将海量科学数据、垂类大模型与自动化湿实验打通。AI for Science（科学智能）让科学发现的速度与方式被重新定义。

　　从“经验试错”到“精准筛选”，女娲模型刷新研发效率

　　“目前，AI模型辅助体外筛选效率比传统方式提升约1.6倍。”大睿生物总监卜中元表示。

　　大睿生物聚焦于siRNA小核酸药物的研发。siRNA是一条公认极具潜力的研发技术路线，目前全球已经有多款药物获批，比如由Alnylam开发、后由诺华接手全球开发与商业化的一款物凭借其“一年两针”的超长效优势，改变了传统降脂治疗的给药模式，被公众称为“降脂疫苗”。

　　尽管siRNA药物的基因沉默机制早在2006年即获诺贝尔奖认可，但由于高质量实验数据长期匮乏，研发仍严重依赖经验和试错。卜中元表示，大模型的出现，为siRNA药物研发带来了新的范式。事实上，制药也是AI for Science最重要的应用领域之一。

　　2025年9月，由上海科学智能研究院（下称“上智院”）联合复旦大学共同研发的女娲RNA大模型面世。上智院科研副院长及生命科学方向负责人、复旦大学创新与产业研究院副院长程远表示，RNA处在“遗传信息表达-疾病干预-药物设计”的关键枢纽位置，是最适合通过大模型实现范式跃迁的生命科学对象之一。“我们做女娲RNA大模型，并不是为了多一个模型，而是希望逐步构建能真正被科学家和行业专家反复调用、持续进化的一种有生命的科学智能基础设施。”

　　“女娲RNA大模型的第一阶段是RNA基础模型，它更像一台RNA生物学模拟器。”上智院生命科学方向主任研究员郭昕表示，这个“学会了RNA语言”的大模型整合了10亿级RNA序列、结构、功能和化学修饰等多模态数据，覆盖mRNA、ncRNA等主要类型，在RNA结构预测、逆折叠等任务中取得领先表现。

　　RNA基础模型解决的是“如何理解RNA”，而药物研发需要的是“如何设计RNA”。随着基础模型与高质量数据逐步到位，面向应用的设计功能探索水到渠成。

　　由上海市经济和信息化委员会科学智能“百团百项”专项工程支持，上智院“女娲”团队围绕多模态RNA设计的模型攻关和应用实践，在上海加速推进。“上智院的模型研发，一直秉持着‘研’以致用的理念，从场景出发确定模型所需的数据和功能。”郭昕说。

　　大睿生物是女娲RNA大模型的首批应用机构之一。卜中元介绍，公司通过该模型，可于数小时内从靶点上万条序列中筛选出约200条高分候选。这些序列被送入体外湿实验进行评估验证，返回的结果用于对这个靶点的模型的专门优化。经过3至4轮小幅迭代，所筛选出来的序列已经具备极高的成药潜力。

　　“在siRNA研发中，模型展现出巨大潜力。目前我们已有超过5个靶点的siRNA设计流程完成验证，模型辅助筛选效率大大提升。阶段性成果已在针对高血脂、高血压等慢性病的siRNA药物设计中完成了初步体外实验验证。”卜中元介绍。

　　值得一提的是，女娲RNA大模型已经搭建了从序列筛选到体外湿实验的全流程，湿实验机器人“7×24”小时不间断运行，采集记录全场景全流程实验数据，并将实验结果反馈给模型，从而完成数据、实验与AI模型之间的闭环迭代。

　　“AI生成的序列（干实验）在生物学中无法直接判断对错，必须通过真实实验（湿实验）验证其活性与功能。构建从AI设计到自动化实验室验证，再到数据反馈的闭环，是AI for Science从理论走向应用的关键。”郭昕说。

　　“‘问题共定义、路径共探索’不是一句空话。”卜中元表示，从明确数据标准到共建干湿闭环，这种深度融合让研发效率发生了质变。“AI不仅提供了新工具，更带来了一种可扩展的新范式。”

　　“星河启智”打造科研新基建，AI从“工具”进化为“伙伴”

　　不仅是制药领域，记者了解到，目前上智院已经将包括女娲RNA大模型在内的400余个科学模型与工具，都汇聚在“星河启智”平台上。这一科学智能开放平台或将成为科学家们的“科研新基建”。

　　作为全国首家专注于科学智能领域的大型新型研发机构，上智院联合复旦大学、无限光年在2025年世界人工智能大会期间推出该平台。程远表示，如何让AI从“可用工具”走向“科研伙伴”，全面驱动科研范式变革，已成为科学智能发展迈入深水区必须直面的关键命题。星河启智平台，正是其中的代表性工作。

　　“在传统科研中，科学家若想引入AI辅助研究，往往面临巨大的工程壁垒。一个药物发现项目可能需要部署几十种不同的模型和工具，光是配置环境和代码适配就消耗了科研团队大量宝贵时间。”程远说。

　　星河启智平台的出现，正在改变这一局面。它主要瞄准两件事：一是降低科研门槛，在平台内预置了海量高价值可信科学数据、基座大模型、智能体等，并适配了生物、医药、物质等领域的常用科研算子。这意味着科学家无需再从零开始清洗数据或寻找工具，许多资源可直接“开箱即用”。

　　二是贯通整个科研流程。科学家只需在顶层定义研究目标，大模型就能自动调用所需资源，串联起数据获取、模型训练、干湿实验、结果验证等环节，并根据反馈持续优化。

　　复旦大学人类表型组研究院院长、上智院领域科学家田梅表示，星河启智平台在设计之初就紧密对接具体科学问题和真实研究流程。“对科学家而言，它不是额外增加一个工具，而是将分散的数据、模型和方法整合到统一的科研环境中，使科学问题得以更系统地推进。”她认为，这种模式为复杂生命科学研究提供了持续支撑。

　　目前，该平台建成22类4万多个高价值科学数据集，科学文献库覆盖近5亿篇文献，实现智能检索与报告生成。此外，程远介绍，平台在2026年将支持用户直接调度远程自动化设备完成真实实验验证，并将结果反馈给模型进行迭代。

　　AI for Science的核心在于“交叉”。以星河启智平台为基础，围绕不同专业背景在研究语言、方法体系和技术路径上的深度协同需求，作为体制机制创新的排头兵，上智院推出了“Alpha破界营”，让来自高校和科研机构的领域科学家，与上智院的AI算法专家、工程师同处一室办公。

　　作为复旦大学和上智院在生命科学交叉领域的“破界”代表，复旦大学附属华山医院教授郁金泰表示，以生物医药临床大数据为起点，借助AI算法和工程优化，可更高效地帮助解决关键科学问题，提供解决问题的重要线索，“接着我们领域科学家再通过技术实验去验证、转化临床，这时候就更容易成功，也更有利于原始创新。”

　　依托这样的跨界优势，星河启智平台已成功孵化出如“燧人催化反应模型”等登上顶刊的高水平科研成果。据悉，星河启智平台单日访问次数约2.3万次，科研使用活跃。在重点应用场景中，平台已服务复旦大学7600余名师生、19个院系、5家附属医院，逐步融入科研与教学的日常流程。

　　“从更长的时间尺度看，星河启智所探索的，不仅是单一平台的成功，更是科研范式的系统性革新：当AI真正融入科学思考、实验闭环与大规模协作，科学发现的速度与方式，正在被重新定义。”程远说。

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